昱冠基因:基因疗法如何运作?

基因疗法旨在将遗传物质引入细胞,以补偿异常基因或制造有益蛋白质。如果突变的基因导致必需的蛋白质有缺陷或缺失,则基因疗法可能能够引入该基因的正常拷贝以恢复该蛋白质的功能。

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直接插入细胞的基因通常不起作用。取而代之的是,对一种称为载体的载体进行了基因工程改造,以传递该基因。某些病毒通常被用作载体,因为它们可以通过感染细胞来传递新基因。病毒经过修饰,因此在人中使用时不会引起疾病。某些类型的病毒(例如逆转录病毒)会将其遗传物质(包括新基因)整合到人类细胞的染色体中。其他病毒,例如腺病毒,会将其DNA引入细胞核,但DNA没有整合到染色体中。

可以将载体注射或静脉内(通过静脉注射)直接注射到体内的特定组织中,然后由单个细胞吸收。或者,可以在实验室环境中取出患者细胞样本并将其暴露于载体。然后将包含载体的细胞返回给患者。如果治疗成功,载体传递的新基因将产生功能蛋白。

在基因治疗成为治疗疾病的实用方法之前,研究人员必须克服许多技术挑战。例如,科学家必须找到更好的方法来传递基因并将其靶向特定细胞。他们还必须确保新基因被人体精确控制。


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