米哚妥林治疗FLT3阳性急性骨髓性白血病效果显著!

米哚妥林治疗FLT3阳性急性骨髓性白血病效果显著!,米哚妥林是一种抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子,体外生化或细胞试验表明,米哚妥林可抑制FLT3野生型、FLT3突变(ITD和TKD)、KIT(野生型和D816V突变)、PDGFRα/β、VEGFR2的活性,以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC(蛋白激酶C)家族的成员。  FLT3基因突变见于大约1/3的急性髓性白血病(AML)成人患者,目前在我国治疗这种疾病的方法有很多,但是疗效都不十分理想。对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。对于这种难治的疾病,除了化疗,我们还有什么有效的治疗方法呢?近二十多年来,对于白血病治疗方面并无很大的突破,直到米哚妥林rydapt的获批上市,才打破了这个局面,米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案。  新药物名为米哚妥林(学名:midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt?),已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国,每年急性髓性白血病的新增病例为21000人,前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。  “在名为RATIFY的临床试验中,针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者,我们看到了米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在,米哚妥林能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准”。  RATIFY临床试验展现出米哚妥林对这组患者的益处。该试验是一项国际级第三期临床试验。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中,与那些仅接受过化疗的患者相比,接受米哚妥林和化疗组合疗法的患者生存期明显更长,且死亡率要低23%。   FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞(cell surface protein cells),在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比,FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林获批之前的逾25年里,急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。  更多药品

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